转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的进行性疾病，因转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并在神经、心脏等组织沉积，引发多发性神经病或心肌病，严重威胁患者生命。Amvuttra（通用名：vutrisiran）作为一款基于RNA干扰（RNAi）技术的创新疗法，为ATTR患者带来了突破性治疗选择。
一、精准靶向：从源头阻断致病蛋白生成
Amvuttra的核心优势在于其独特的作用机制。它是一种双链小干扰RNA（siRNA）药物，通过Alnylam公司专有的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台，精准靶向肝细胞表面的唾液酸糖蛋白受体（ASGPR），实现肝脏特异性递送。进入肝细胞后，Amvuttra能特异性识别并降解TTR信使RNA（mRNA），从源头减少野生型和突变型TTR蛋白的合成，从而阻止淀粉样纤维在神经、心脏等组织的异常沉积，延缓甚至逆转疾病进展。
这种“基因沉默”机制区别于传统对症治疗，直接干预疾病根源，展现出RNAi疗法精准、长效的特点。
二、双适应症覆盖：兼顾神经与心脏健康
Amvuttra是全球首款同时获批治疗ATTR两大临床表现的RNAi疗法，适用人群广泛：
遗传性ATTR伴多发性神经病（hATTR-PN）：针对成人患者，可改善进行性周围神经功能障碍、感觉异常、运动功能减退等症状，延缓神经病变进展。
ATTR心肌病（ATTR-CM）：适用于成人野生型或遗传性ATTR患者，能降低心血管死亡、住院及紧急心力衰竭就诊风险，改善心脏功能。
双适应症的获批，意味着Amvuttra可同时满足神经病变和心脏受累患者的治疗需求，为ATTR治疗提供了更全面的解决方案。
三、临床验证：显著疗效与良好安全性
（一）神经病变治疗效果显著
在针对hATTR-PN的HELIOS-A研究中，Amvuttra展现出卓越的神经功能改善效果。治疗9个月后，患者的改良神经病变损害评分（mNIS+7）较基线平均改善2.2分，而外部安慰剂组平均恶化14.8分，超过50%的患者实现神经病变停止或逆转。同时，患者的生活质量问卷评分和步行测试结果也显著改善，表明日常活动能力得到提升。
（二）心血管风险大幅降低
针对ATTR-CM的HELIOS-B研究数据显示，Amvuttra能显著降低患者的全因死亡和复发性心血管事件风险。在总人群中，风险降低28%；在未接受标准治疗的单药治疗人群中，风险降低达33%。此外，患者的6分钟步行距离、堪萨斯城心肌病问卷评分和纽约心脏协会心功能分级均得到显著改善，心脏功能和生活质量明显提升。
（三）安全性良好，耐受性高
Amvuttra在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，未发生与药物相关的停药或死亡事件。常见不良反应包括关节痛、呼吸困难、维生素A水平下降以及注射部位反应等，多为轻中度且具有自限性，通过对症处理或调整注射部位即可缓解。治疗期间，患者只需按推荐剂量补充维生素A，即可有效预防维生素A缺乏相关症状。
四、便捷给药：提升患者依从性
相较于前代RNAi药物，Amvuttra采用每3个月一次的皮下注射给药方案，全年仅需4针，极大降低了患者的治疗负担。注射部位可选腹部、大腿或上臂，操作简便，可由医护人员在医疗机构完成，也可在医护人员指导下由患者自我注射，显著提升了患者的用药依从性和生活质量。
五、未来展望：RNAi疗法的广阔前景
Amvuttra的成功获批，不仅为ATTR患者带来了新的希望，也标志着RNAi疗法在罕见病治疗领域的成熟与突破。随着Alnylam公司对下一代TTR siRNA药物的研发推进，以及RNAi技术在更多疾病领域的应用探索，未来有望为更多罕见病患者提供精准、长效的治疗方案，推动医药行业向精准医疗时代迈进。
总之，Amvuttra凭借其精准的作用机制、显著的临床疗效、良好的安全性和便捷的给药方式，成为ATTR治疗领域的里程碑式药物，为患者带来了前所未有的治疗体验和生存希望。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据网上炒股配资公司，具体用药指引，请咨询主治医师。
灵菲配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
热点资讯
